关爱罕见病患者 改变从了解开始

合影留恋

　　本站讯 罕见病，又名“孤儿病”，世界卫生组织（WTO）将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰ ~ 1‰的疾病。全球已有近7000种罕见病，而80%的罕见病是由遗传缺陷所导致。由于罕见病药物研发成本高，干细胞、基因治疗等技术尚不成熟，且由于患者人数少，市场需求率低，导致市场上现有的孤儿药价格昂贵，很多罕见病甚至无药可求。为探寻孤儿药的研发生产困境，并寻找可行的解决方法，帮助罕见病患者谋求福利，7月16日，中国海洋大学“罕海药济”调研团赴江苏南京就罕见病治疗现状及相关药物的研发现状展开了为期一周的调研。

　　7月17日，调研团邀请到南京医科大学“罕见青阳”社团的前任社长梅杰及现任社长高清，并在南京医科大学成功举办两团队间的经验交流分享会。会上，梅杰向调研团介绍“罕见青阳”的成立、建设及未来规划，同时，两队就如何更好地建设团队、如何更有效地开展活动、如何更实际地为罕见病患者谋福利等问题充分交换意见。会后，调研团向“罕见青阳”团队赠送中国海洋大学校徽等纪念品，以示感激。

　　7月18日上午，调研团在南京市江宁区淳化街道大学城社区成功举办主题为“关爱罕见病患者，改变从了解开始”的罕见病知识推广宣讲会。宣讲会由一段罕见病宣传视频开始渐引观众进入主题。接着，团队成员以PPT的形式为观众详细讲解罕见病的概念、种类、相关政策等知识，并对观众的疑问一一耐心解答。之后，调研团成员向大家表演一段由真实博文《在燃烧中寻觅希望》改编的话剧，成员们认真生动的表演获得观众阵阵掌声。

　　7月19日，调研团来到南京市鼓楼区，走访南京市鼓楼医院及南京市儿童医院，与治疗罕见病及各科室的医生进行有关罕见病治疗现状的交流，并向市民分发罕见病知识手册以宣传罕见病知识。调研期间，医生们耐心地向调研团介绍罕见病的治疗现状以及他们对罕见病病例治疗的看法，并向团队提供一些调研罕见病的建议。

　　与此同时，团队的带队老师秦瑾晖和老师王小峰远赴上海复旦大学及上海绿谷制药有限公司，采访相关教授及负责人，从研发阶段探讨罕见病药物的研发困境，深入交流孤儿药寻药“难”，研发“难”的原因及可能的应对方法，这也引发了团队对罕见病患者治病难的深深思考。

　　7月20日，调研团赴先声药业进行调研，受到先声的热烈欢迎。调研团从相关负责人那里了解到，目前国内孤儿药研发及上市主要面临的困境是无治疗方案及无药可用，且临床阶段病患资源不足。国家政策对孤儿药的研发起着至关重要的作用，若从政府方面切实落实一些相关政策以提高孤儿药研发的支持力度，才可从根本上解决孤儿药生产的困境。而“罕海药济”作为高校团队，也要竭尽全力去提高社会影响力，加强民众及政府对罕见病患者的了解及关注，才能推动相关基金会的成立及投资。

　　7月18日下午及19日傍晚，调研团去到南京市德基广场及玄武湖开展拉横幅签名活动，并分发罕见病知识手册。成员们认真为过往路人说明活动旨意，并细心为他们讲解罕见病的基本知识。过程虽辛苦，收获却颇丰。

　　7月21日，调研团将几天的调研成果认真地做了汇总。首先从研发生产层面，由于国家没有明确地政策支持孤儿药的研发，没有利益作为动力的孤儿药很难在企业方面得到青睐，且各个企业都有自己的特色所在，即便有政策的支持，也还是需要国家指定试点，才可有序实现孤儿药的研发。其次是治疗层面，由于患者人数过少，大部分医生对罕见病患者的了解并不多，而对于治疗过罕见病患者的医生，他们的大部分患者会因为药品价格昂贵或者国内没有孤儿药可买而无法治疗。其三从社会普遍认知来看，社会大众对于罕见病的认知情况是不理想的，很多人表示自己不了解罕见病，有些觉得这离他们很远。从这次调研中，调研团的成员们表示他们深深感受到社会企业国家对于罕见病的关注仍远远不够，罕见病患者要真正摆脱现在的困境还有很长的路要走。在此，队员们呼吁广大群众积极了解罕见病的相关知识，主动关注罕见病患者的需求，希望政府可以尽快出台相关政策，保障罕见病患者的生活及权利，让他们“有病能医”，不再游走彷徨。

宣讲会